Uma nova terapia visando proteínas mal dobradas mostra promessa em retardar a doença do neurônio motor em ratos. A new therapy targeting misfolded proteins shows promise in slowing motor neurone disease in mice.

Uma equipe da Universidade de Wollongong, liderada pelo Dr. Christen Chisholm, desenvolveu uma nova terapia promissora para uma forma genética de doença dos neurônios motores (MND) usando uma molécula chamada Misfold UbL. A team at the University of Wollongong, led by Dr. Christen Chisholm, has developed a promising new therapy for a genetic form of motor neurone disease (MND) using a molecule called Misfold UbL. Os alvos de tratamento e as etiquetas dobraram erroneamente as proteínas SOD1 – ligadas ao MND – permitindo que o sistema de resíduos naturais do corpo as destruísse antes que elas formassem aglomerados prejudiciais. The treatment targets and tags misfolded SOD1 proteins—linked to MND—enabling the body’s natural waste system to destroy them before they form harmful clumps. Nos modelos de camundongos, a terapia diminuiu o início dos sintomas, protegeu os neurônios motores e preservou as conexões musculares. In mouse models, the therapy slowed symptom onset, protected motor neurons, and preserved muscle connections. A pesquisa, inspirada no trabalho do falecido Dr. Justin Yerbury e apoiada pela Fight MND, oferece potencial para diagnóstico precoce e pode se aplicar a outras doenças neurodegenerativas como Alzheimer e Parkinson. The research, inspired by the late Dr. Justin Yerbury’s work and supported by Fight MND, offers potential for earlier diagnosis and could apply to other neurodegenerative diseases like Alzheimer’s and Parkinson’s.