A principal agência de drogas da UE recomendou a aprovação do Waskyra, uma terapia genética desenvolvida sem fins lucrativos para uma doença genética rara em meninos, aguardando a aprovação final da UE. The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval.

O CHMP da Agência Europeia de Medicamentos recomendou a aprovação de Waskyra, uma terapia genética para a síndrome de Wiskott-Aldrich, uma doença genética rara que afeta principalmente meninos. The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. Desenvolvido pela Fondazione Telethon, da Itália, ele usa células-tronco do próprio paciente modificadas com um vetor lentiviral para fornecer um gene funcional de WAS. Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. A terapia, que requer quimioterapia antes da reinfusão de células corrigidas, mostrou reduções significativas nas infecções graves e sangramento em ensaios clínicos. The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. É a primeira terapia genética sem fins lucrativos a alcançar a aprovação regulatória, com a FDA dos EUA ainda revisando sua aplicação. It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. A aprovação na UE está pendente de decisão final da Comissão Europeia. Approval in the EU is pending final decision by the European Commission.