A mulher australiana com doença rara não pode acessar a droga aprovada pelos EUA devido à falta de listagem da PBS. Australian woman with rare disease can't access U.S.-approved drug due to lack of PBS listing.

Dominique Roth, uma australiana de 51 anos com a rara desordem CTX, enfrenta opções limitadas de tratamento, apesar de uma droga aprovada pelos EUA, Ctexli (chenodiol), estar disponível para retardar a progressão de sua doença. Dominique Roth, a 51-year-old Australian woman with the rare disorder CTX, faces limited treatment options despite a U.S.-approved drug, Ctexli (chenodiol), being available to slow her disease’s progression. A droga, aprovada pela FDA em fevereiro de 2025, não está registrada na Austrália e não possui uma listagem PBS, tornando-a acessível apenas através de um caro Esquema de Acesso Especial que custa cerca de US $ 500.000 por ano. The drug, approved by the FDA in February 2025, is not registered in Australia and lacks a PBS listing, making it accessible only through a costly Special Access Scheme that costs about $500,000 annually. Nenhuma empresa solicitou a inclusão da PBS, e a fabricante norte-americana, a Mirum Pharmaceuticals, não tem planos de vender a droga fora dos EUA. No company has applied for PBS inclusion, and the U.S. manufacturer, Mirum Pharmaceuticals, has no plans to sell the drug outside the U.S. Os defensores pedem à reforma da PBS para melhorar o acesso a tratamentos de doenças raras, enquanto Roth recebe apoio essencial através do NDIS. Advocates urge PBS reform to improve access to rare disease treatments, while Roth receives essential support through the NDIS.