FDA adiciona grave aviso de risco hepático para Elevidys, restringe o uso para meninos ambulatoriais com idade 4+ com distrofia muscular Duchenne. FDA adds severe liver risk warning to Elevidys, restricts use to ambulatory boys age 4+ with Duchenne muscular dystrophy.

A FDA atualizou o rótulo da Elevidys com um aviso em caixa para insuficiência hepática aguda e lesão hepática grave, restringindo seu uso a meninos ambulatoriais com idade igual ou superior a 4 anos com distrofia muscular de Duchenne. The FDA has updated Elevidys' label with a boxed warning for acute liver failure and serious liver injury, restricting its use to ambulatory boys aged 4 and older with Duchenne muscular dystrophy. A mudança segue três mortes, incluindo duas em pacientes não ambulatoriais, levando à remoção desse grupo da indicação aprovada. The change follows three deaths, including two in non-ambulatory patients, prompting removal of that group from the approved indication. A terapia está agora contra-indicada em pacientes com certas deleções de genes DMD, e regimes de monitoramento e imunossupressores rigorosos são necessários. The therapy is now contraindicated in patients with certain DMD gene deletions, and strict monitoring and immunosuppressive regimens are required. A Sarepta fez uma pausa nos embarques para pacientes não ambulatoriais e estudará uma nova abordagem de imunossupressão para potencialmente restaurar o acesso. Sarepta has paused shipments to non-ambulatory patients and will study a new immunosuppression approach to potentially restore access.