FDA aprova primeiro medicamento siRNA para a doença genética rara, reduzindo triglicérides e risco de pancreatite. FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

A FDA aprovou o plozasiran, vendido como REDEMPLO, a primeira terapia de siRNA para a síndrome da quilomicronemia familiar (SFC), uma doença genética rara. The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. A droga, desenvolvida pela Arrowhead Pharmaceuticals, reduz os triglicerídeos, visando apoC-III e é administrada como injeção subcutânea a cada três meses. The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. Aprovado com base nos resultados do estudo PALISADE de fase 3, mostrou uma redução média de 80% de triglicerídeos e 83% menor risco de pancreatite versus placebo, com um perfil de segurança favorável. Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. A droga deverá estar disponível nos EUA antes do final do ano. The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.