Mitapivat aumentou a hemoglobina em pacientes com células falciformes, mas não reduziu a dor ou a fadiga, mas a Agios busca a aprovação dos EUA com base em ganhos de segurança e hemoglobina. Mitapivat boosted hemoglobin in sickle cell patients but didn’t reduce pain or fatigue, yet Agios seeks U.S. approval based on safety and hemoglobin gains.

Um ensaio de fase 3 de mitapivat na doença falciforme mostrou que a droga aumentou significativamente a hemoglobina em 40,6% dos pacientes versus 2,9% no placebo, mas não reduziu significativamente as crises de dor ou a fadiga relatada pelo paciente. A Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease showed the drug significantly increased hemoglobin in 40.6% of patients versus 2.9% on placebo, but did not significantly reduce pain crises or patient-reported fatigue. Apesar dos resultados mistos, Agios planeja buscar a aprovação dos EUA, citando melhorias de segurança e hemoglobina, com uma submissão regulatória esperada após uma reunião da FDA em 2026. Despite mixed results, Agios plans to seek U.S. approval, citing safety and hemoglobin improvements, with a regulatory submission expected after a 2026 FDA meeting.