Um menino de três anos com síndrome de Hunter nos EUA tornou-se o primeiro fora do Reino Unido a receber uma terapia genética que interrompeu a progressão de sua doença e restaurou as funções-chave. A three-year-old boy with Hunter syndrome in the U.S. became the first outside the UK to receive a gene therapy that halted his disease’s progression and restored key functions.

Um menino de três anos com síndrome de Hunter, uma doença genética rara, tornou-se o primeiro no mundo a receber uma terapia genética inovadora fora do Reino Unido, mostrando melhorias notáveis após um tratamento único em fevereiro de 2025. A three-year-old boy with Hunter syndrome, a rare genetic disorder, has become the first in the world to receive a groundbreaking gene therapy outside the UK, showing remarkable improvements after a one-time treatment in February 2025. A terapia, desenvolvida em Manchester, usa células-tronco modificadas para fornecer um gene funcional que permite ao corpo produzir uma enzima ausente, inclusive no cérebro, interrompendo o declínio neurológico. The therapy, developed in Manchester, uses modified stem cells to deliver a functional gene that enables the body to produce a missing enzyme, including in the brain, halting neurological decline. Desde o tratamento, o menino, Oliver Chu, ganhou mobilidade, fala e habilidades cognitivas, e não precisa mais de infusões semanais de enzimas. Since treatment, the boy, Oliver Chu, has gained mobility, speech, and cognitive skills, and no longer needs weekly enzyme infusions. Testes confirmam que os níveis de enzimas estão agora centenas de vezes normais. Tests confirm enzyme levels are now hundreds of times normal. O tratamento experimental, parte de um ensaio envolvendo cinco meninos, oferece esperança para crianças com condições genéticas semelhantes, embora permaneça em estudo de longo prazo e ainda não esteja amplamente disponível. The experimental treatment, part of a trial involving five boys, offers hope for children with similar genetic conditions, though it remains under long-term study and is not yet widely available.