A terapia CRISPR curou a doença falciforme e a talassemia beta em 93% dos pacientes em estudo, sem grandes problemas de segurança. A CRISPR therapy cured sickle cell disease and beta thalassemia in 93% of trial patients, with no major safety issues.

A CRISPR Therapeutics relatou que 93% dos pacientes em um ensaio clínico para sua terapia baseada em CRISPR CTX0E03 alcançaram a independência da transfusão para doença falciforme e beta talassemia, com a maioria experimentando sintomas reduzidos e sem problemas sérios de segurança ligados à edição de genes. CRISPR Therapeutics reported that 93% of patients in a clinical trial for its CRISPR-based therapy CTX0E03 achieved transfusion independence for sickle cell disease and beta thalassemia, with most experiencing reduced symptoms and no serious safety issues linked to gene editing. O tratamento, que reativa a hemoglobina fetal, mostra a promessa como uma cura potencial, aumentando o interesse do investidor e sinalizando possível aprovação regulatória futura. The treatment, which reactivates fetal hemoglobin, shows promise as a potential cure, boosting investor interest and signaling possible future regulatory approval. Os desafios permanecem na escalabilidade da fabricação e nos dados de longo prazo, mas a colaboração contínua com a Vertex Pharmaceuticals continua a avançar o desenvolvimento. Challenges remain in manufacturing scalability and long-term data, but ongoing collaboration with Vertex Pharmaceuticals continues to advance development.