Uma nova terapia editada por genes curou ou colocou em remissão profunda 64% dos pacientes com T-ALL em um estudo. A new gene-edited therapy cured or put into deep remission 64% of T-ALL patients in a trial.

Uma nova terapia editada por genes chamada BE-CAR7 mostrou resultados promissores no tratamento da leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL), um câncer de sangue raro e agressivo que já foi considerado quase incurável. A new gene-edited therapy called BE-CAR7 has shown promising results in treating T-cell acute lymphoblastic leukaemia (T-ALL), a rare and aggressive blood cancer once considered nearly incurable. Desenvolvido por cientistas do Great Ormond Street Hospital e University College London, o tratamento "off-the-shelf" usa células T doadoras editadas por base para atingir o câncer enquanto poupa tecido saudável. Developed by scientists at Great Ormond Street Hospital and University College London, the "off-the-shelf" treatment uses base-edited donor T cells to target cancer while sparing healthy tissue. Em um estudo com 11 pacientes nove crianças e dois adultos 64% permaneceram livres de doenças, e mais de 80% alcançaram remissão profunda, permitindo transplantes bem-sucedidos de células-tronco. In a trial of 11 patients—nine children and two adults—64% remained disease-free, and over 80% achieved deep remission, enabling successful stem cell transplants. Os efeitos colaterais foram leves. Side effects were mild. O primeiro paciente, Alyssa Tapley, agora com 16 anos, foi tratado em 2022 e está em remissão, inspirado para se tornar um cientista de pesquisa. The first patient, Alyssa Tapley, now 16, was treated in 2022 and is in remission, inspired to become a research scientist. Os resultados, publicados no New England Journal of Medicine, marcam um grande avanço para pacientes com opções limitadas de tratamento. The findings, published in the New England Journal of Medicine, mark a major advance for patients with limited treatment options.