A FDA aprovou a terapia genética de Waskyra para a síndrome de Wiskott-Aldrich, um distúrbio imunológico raro. The FDA approved Waskyra gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare immune disorder.

A FDA aprovou a terapia genética Waskyra para a síndrome de Wiskott-Aldrich, enquanto o ianalumab mostrou promessa na redução do sangramento e esgotando células B na trombocitopenia imune, e o bezuclastinib demonstrou forte redução de biomarcadores na mastocitose sistêmica não avançada. The FDA approved the gene therapy Waskyra for Wiskott-Aldrich syndrome, while ianalumab showed promise in reducing bleeding and depleting B cells in immune thrombocytopenia, and bezuclastinib demonstrated strong biomarker reduction in non-advanced systemic mastocytosis. Esses avanços foram destacados na reunião do ASH 2025 e em outras conferências recentes, refletindo o progresso em tratamentos direcionados para distúrbios raros e complexos. These advances were highlighted at the ASH 2025 meeting and other recent conferences, reflecting progress in targeted treatments for rare and complex disorders.