A FDA aprovou o NUZ-001 da Neurizon para um grande teste de ALS testando novos tratamentos. The FDA approved Neurizon’s NUZ-001 for a major ALS trial testing new treatments.

A FDA aprovou o Neurizon Therapeutics NUZ-001 para entrar no HEALEY ALS Platform Trial, um estudo multicêntrico e adaptativo que testa potenciais tratamentos de ALS. The FDA has approved Neurizon Therapeutics’ NUZ-001 to enter the HEALEY ALS Platform Trial, a multicenter, adaptive study testing potential ALS treatments. A droga, que tem como alvo a agregação TDP-43 e a autofagia prejudicada, mostrou segurança promissora e penetração cerebral em dados iniciais. The drug, which targets TDP-43 aggregation and impaired autophagy, showed promising safety and brain penetration in early data. As ativações do local e a inscrição do paciente devem começar no início de 2026. Site activations and patient enrollment are expected to begin in early 2026. O estudo, liderado pelo general Brigham e NEALS, visa acelerar o desenvolvimento de drogas testando várias terapias simultaneamente. The trial, led by Mass General Brigham and NEALS, aims to speed up drug development by testing multiple therapies simultaneously. NUZ-001 continua a ser investigacional e ainda não está aprovado para venda. NUZ-001 remains investigational and is not yet approved for sale.