Os Emirados Árabes Unidos aprovam terapia genética para atrofia muscular espinhal em crianças de 2 anos ou mais. UAE approves gene therapy for spinal muscular atrophy in children age 2 and up.

Os Emirados Árabes Unidos aprovaram o Itvisma (onasemnogene abeparvovec), uma terapia genética para a atrofia muscular espinhal (SMA), para pacientes com dois anos ou mais, tornando-se o segundo país globalmente a fazê-lo. The UAE has approved Itvisma (onasemnogene abeparvovec), a gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA), for patients aged two and older, becoming the second country globally to do so. O Emirates Drug Establishment (EDE) concedeu aprovação com base em evidências clínicas mostrando melhorias sustentadas na função motora e um perfil de segurança favorável. The Emirates Drug Establishment (EDE) granted approval based on clinical evidence showing sustained motor function improvements and a favorable safety profile. O tratamento usa um vetor viral associado adeno para substituir o gene defeituoso que causa SMA. The treatment uses an adeno-associated viral vector to replace the defective gene causing SMA. Os funcionários da EDE destacaram o processo regulatório eficiente e orientado pela ciência dos Emirados Árabes Unidos, equilibrando velocidade, rigor e transparência. EDE officials highlighted the UAE’s efficient, science-driven regulatory process, balancing speed, rigor, and transparency. A medida apoia a visão dos Emirados Árabes Unidos para um sistema de saúde sustentável e orientado pelo conhecimento e fortalece seu papel como um centro regional de inovação médica. The move supports the UAE’s vision for a sustainable, knowledge-driven healthcare system and strengthens its role as a regional hub for medical innovation. A Novartis, fabricante, elogiou a aprovação como um passo em direção a um acesso equitativo a terapias inovadoras para doenças genéticas raras. Novartis, the manufacturer, praised the approval as a step toward equitable access to breakthrough therapies for rare genetic diseases.