A FDA aprovou a mitapivat para anemia por talassemia em adultos, melhorando a hemoglobina e reduzindo as transfusões. The FDA approved mitapivat for thalassemia anemia in adults, improving hemoglobin and reducing transfusions.

A FDA aprovou o AQVESME (mitapivat) da Agios Pharmaceuticals para o tratamento da anemia em adultos com alfa ou beta-talassemia, o primeiro medicamento aprovado para formas não dependentes de transfusão e dependentes de transfusão. The U.S. FDA has approved Agios Pharmaceuticals’ AQVESME (mitapivat) for treating anemia in adults with alpha- or beta-thalassemia, the first drug approved for both non-transfusion-dependent and transfusion-dependent forms. Com base nos resultados dos ensaios de Fase 3, o ativador quinase piruvato oral melhorou os níveis de hemoglobina, reduziu as necessidades de transfusão e melhorou a qualidade de vida. Based on Phase 3 trial results, the oral pyruvate kinase activator improved hemoglobin levels, reduced transfusion needs, and enhanced quality of life. A disponibilidade é esperada no final de janeiro de 2026, após a implementação de um programa REMS para monitorar a segurança do fígado devido a casos raros de lesão hepatocelular. Availability is expected in late January 2026, following implementation of a REMS program to monitor liver safety due to rare cases of hepatocellular injury.