Uma família está levantando milhões para testar uma terapia genética para crianças com distúrbios motores raros e graves, enquanto aguardam ensaios clínicos. A family is raising millions to test a gene therapy for children with rare, severe motor disorders, pending clinical trials.

Uma família está angariando milhões de dólares para testar uma terapia genética destinada a ajudar crianças com deficiências motoras graves causadas por condições genéticas raras, oferecendo alívio potencial para aqueles presos em corpos que não podem se mover. A family is fundraising millions to test a gene therapy aimed at helping children with severe motor impairments caused by rare genetic conditions, offering potential relief for those trapped in bodies they cannot move. O esforço busca avançar opções de tratamento experimental para crianças afetadas, embora nenhum ensaio clínico ainda tenha começado. The effort seeks to advance experimental treatment options for affected children, though no clinical trials have yet begun.