A terapia genética Elevidys mostrou ganhos duradouros na função motora em pacientes com Duchenne ao longo de 3 anos, retardando a doença em até 73%. Elevidys gene therapy showed lasting motor function gains in Duchenne patients over 3 years, slowing disease by up to 73%.

A terapia genética da Elevidys mostrou melhorias significativas e sustentadas na função motora para pacientes com distrofia muscular de Duchenne ao longo de três anos, com crianças tratadas mantendo pontuações de função mais altas e retardando a progressão da doença em até 73% em comparação com os controles. Sarepta Therapeutics reported that its gene therapy Elevidys showed sustained, significant improvements in motor function for Duchenne muscular dystrophy patients over three years, with treated children maintaining higher function scores and slowing disease progression by up to 73% compared to controls. A terapia, aprovada para pacientes ambulatoriais com quatro anos ou mais, tem sido usada em mais de 1.200 pacientes em todo o mundo, sem novas preocupações de segurança. The therapy, approved for ambulatory patients aged four and older, has been used in over 1,200 patients globally with no new safety concerns. Os resultados apoiaram o desenvolvimento contínuo, incluindo um novo estudo para pacientes não-ambulantes, e contribuíram para um forte desempenho financeiro, com ações aumentando no comércio pré-mercado. Results supported continued development, including a new trial for non-ambulant patients, and contributed to strong financial performance, with shares rising in premarket trading.