A terapia genética restaurando a conexina-43 melhorou a função cardíaca e a sobrevivência em camundongos com uma condição cardíaca rara e mortal. Gene therapy restoring connexin-43 improved heart function and survival in mice with a rare, deadly heart condition.

Um estudo conduzido pela UC San Diego mostra que a terapia genética restaurando a conexina-43 melhora a função cardíaca e a sobrevivência em camundongos com cardiomiopatia arritmogênica (ACM), uma condição cardíaca genética rara ligada à morte cardíaca súbita em jovens atletas. A UC San Diego-led study shows gene therapy restoring connexin-43 improves heart function and survival in mice with arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), a rare genetic heart condition linked to sudden cardiac death in young athletes. O tratamento, entregue via vetor viral, sinalização elétrica aprimorada, arritmias reduzidas e estrutura cardíaca reparada, mesmo em casos avançados. The treatment, delivered via viral vector, enhanced electrical signaling, reduced arrhythmias, and repaired heart structure, even in advanced cases. Os pesquisadores descobriram que a conexina-43 também pode influenciar a atividade genética no núcleo celular, sugerindo um potencial terapêutico mais amplo. Researchers found connexin-43 may also influence gene activity in the cell nucleus, suggesting broader therapeutic potential. Embora os testes em humanos ainda não estejam planejados, a abordagem poderia um dia tratar vários tipos de ACM, independentemente de mutação genética específica. While human trials are not yet planned, the approach could one day treat multiple ACM types regardless of specific genetic mutation. As descobertas foram publicadas em 26 de janeiro de 2026. The findings were published January 26, 2026.