A FDA limpa o teste CRISPR da Intellia para doenças nervosas raras após uma pausa de segurança. FDA clears Intellia's CRISPR trial for rare nerve disease after safety pause.

A FDA levantou um controle clínico no teste de Fase 3 MAGNITUDE-2 da Intellia Therapeutics para ziclumeran nexigrano em amiloidose transtiretina hereditária com polineuropatia (ATTRv-PN), permitindo que o julgamento seja retomado após um evento de segurança em outubro de 2025 envolvendo problemas hepáticos. The FDA lifted a clinical hold on Intellia Therapeutics' Phase 3 MAGNITUDE-2 trial for nexiguran ziclumeran in hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN), allowing the trial to resume after a safety event in October 2025 involving liver issues. A empresa implementou monitoramento aprimorado do fígado e aumentou a matrícula de 50 para 60 pacientes. The company implemented enhanced liver monitoring and increased enrollment from 50 to 60 patients. A terapia, um tratamento de edição de genes baseado em CRISPR, mostrou forte redução de TTR em ensaios anteriores. The therapy, a CRISPR-based gene-editing treatment, showed strong TTR reduction in earlier trials. O julgamento para a cardiomiopatia ATTRv permanece em espera, enquanto a Intellia continua as discussões com os reguladores. The trial for ATTRv-cardiomyopathy remains on hold as Intellia continues discussions with regulators.