O Venglustat atendeu a todos os desfechos primários e secundários importantes em um teste de fase 3 para a doença de Gaucher tipo 3, mostrando benefícios neurológicos superiores e conveniência oral. Venglustat met all primary and key secondary endpoints in a phase 3 trial for type 3 Gaucher disease, showing superior neurological benefits and oral convenience.

Sanofi informou que o venglustato atendeu a todos os parâmetros primários e três dos quatro principais desfechos secundários em seu ensaio LEAP2MONO de fase 3 para doença de Gaucher tipo 3 em pacientes com 12 anos ou mais, mostrando benefícios não neurológicos comparáveis à terapia de reposição enzimática intravenosa e resultados neurológicos superiores. Sanofi reported that venglustat met all primary and three of four key secondary endpoints in its phase 3 LEAP2MONO trial for type 3 Gaucher disease in patients aged 12 and older, showing comparable non-neurological benefits to intravenous enzyme replacement therapy and superior neurological outcomes. A droga oral, que atravessa a barreira hematoencefálica, foi bem tolerada sem novas preocupações de segurança. The oral drug, which crosses the blood-brain barrier, was well tolerated with no new safety concerns. A Sanofi planeja submissões regulatórias globais e destacou o potencial de uma pílula diária para transformar o tratamento para esse raro distúrbio neurológico. Sanofi plans global regulatory submissions and highlighted the potential of a daily pill to transform treatment for this rare neurological disorder.