Motixafortide ajudou 11 dos 15 pacientes falciformes e talassemia a não serem seguros para a terapia genética, superando uma barreira de tratamento fundamental. Motixafortide helped 11 of 15 sickle cell and thalassemia patients fail-safe to gene therapy, overcoming a key treatment barrier.

Ayrmid, Ltd. relatou novos dados do mundo real de um estudo de 2025 mostrando motixafortida, vendido como APHEXDA, mobilizou com sucesso células-tronco em 11 dos 15 pacientes com doença falciforme ou beta-talassemia que haviam falhado no tratamento anterior com plerixa, permitindo o acesso a terapias genéticas. Ayrmid, Ltd. reported new real-world data from a 2025 study showing motixafortide, sold as APHEXDA®, successfully mobilized stem cells in 11 of 15 patients with sickle cell disease or beta-thalassemia who had failed prior plerixafor treatment, enabling access to gene therapies. Cinco pacientes receberam terapia genética e enxertados, com mais na fabricação. Five patients received gene therapy and engrafted, with more in manufacturing. A droga trabalhou sozinha na doença falciforme e com G-CSF na beta-talassemia, destacando seu potencial para superar uma grande barreira para tratamentos curativos como Casgevy e Lyfgenia. The drug worked alone in sickle cell disease and with G-CSF in beta-thalassemia, highlighting its potential to overcome a major barrier to curative treatments like Casgevy and Lyfgenia.