FDA propõe terapias genéticas de rastreamento rápido para doenças raras com base científica forte. FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

A FDA dos EUA propôs um novo caminho regulatório para acelerar a aprovação de terapias genéticas personalizadas para doenças raras, permitindo a aprovação com base em um mecanismo biológico plausível e evidências de segmentação da causa raiz da doença, mesmo com dados limitados do paciente. The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. O movimento visa acelerar o acesso a tratamentos como terapias baseadas em CRISPR para condições ultra-raras, onde os ensaios tradicionais em larga escala são impraticáveis. The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. Permite a comercialização de terapias aprovadas – ao contrário das regras atuais de uso compassivo – e segue as mudanças recentes para reduzir os requisitos padrão de teste. It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. O projeto de orientação, aberto para comentários públicos por 60 dias, aplica-se apenas a distúrbios genéticos bem compreendidos com forte lógica científica e não se destina a doenças comuns. The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.