Uma criança de 19 anos com um distúrbio imunológico raro tornou-se a primeira curada usando edição primária, uma nova terapia genética. A 19-year-old with a rare immune disorder became the first cured using prime editing, a new gene therapy.

Um homem de 19 anos de Kelowna, BC, tornou-se a primeira pessoa curada da doença granulomatosa crônica, um distúrbio imunológico genético raro, usando edição primária, uma nova técnica de edição de genes. A 19-year-old man from Kelowna, B.C., has become the first person cured of chronic granulomatous disease, a rare genetic immune disorder, using prime editing, a new gene-editing technique. O tratamento, desenvolvido pela Prime Medicine e testado em um ensaio clínico em Montreal, corrigiu o gene defeituoso nas próprias células do paciente, que foram reintroduzidas, eliminando a necessidade de antibióticos e antifúngicos diários. The treatment, developed by Prime Medicine and tested in a Montreal clinical trial, corrected the faulty gene in the patient’s own cells, which were then reintroduced, eliminating the need for daily antibiotics and antifungals. O procedimento, relatado no New England Journal of Medicine, marca um marco na medicina de precisão e oferece esperança para o tratamento de outras doenças genéticas raras. The procedure, reported in the New England Journal of Medicine, marks a milestone in precision medicine and offers hope for treating other rare genetic diseases.