A FDA aprovou o Yuviwel, um tratamento semanal para crianças com acondroplasia, para melhorar o crescimento. The FDA approved Yuviwel, a weekly treatment for children with achondroplasia, to improve growth.

A FDA aprovou o Yuviwel (navepegritide) da Ascendis Pharma, o primeiro tratamento semanal para crianças com 2 anos ou mais com acondroplasia, uma doença genética rara que causa nanismo. The FDA has approved Ascendis Pharma’s Yuviwel (navepegritide), the first once-weekly treatment for children aged 2 and older with achondroplasia, a rare genetic disorder causing dwarfism. A aprovação acelerada, baseada em três ensaios clínicos, incluindo um estudo de Fase III, mostrou uma velocidade de crescimento significativamente melhorada e outros resultados-chave em comparação com o placebo, com um perfil de segurança semelhante ao placebo. The accelerated approval, based on three clinical trials including a pivotal Phase III study, showed significantly improved growth velocity and other key outcomes compared to placebo, with a safety profile similar to placebo. A droga, que neutraliza a sinalização FGFR3 hiperativa, deve estar disponível nos EUA no segundo trimestre de 2026. The drug, which counteracts overactive FGFR3 signaling, is expected to be available in the U.S. in the second quarter of 2026. A aprovação inclui um voucher de revisão de prioridade de doença pediátrica rara. The approval includes a rare pediatric disease priority review voucher.