A FDA suspende o teste de terapia genética da Intellia para doenças cardíacas causadas por desordem rara, permitindo a retomada após preocupações de segurança. FDA lifts hold on Intellia's gene therapy trial for heart disease caused by rare disorder, allowing resumption after safety concerns.

A FDA levantou um controle clínico no teste de Fase 3 da Intellia Therapeutics para sua terapia de edição de genes nexigran ziclumeran em amiloidose transtirretina com cardiomiopatia, após preocupações de segurança em outubro de 2025 envolvendo enzimas hepáticas elevadas e bilirrubina. The FDA lifted a clinical hold on Intellia Therapeutics’ MAGNITUDE Phase 3 trial for its gene-editing therapy nexiguran ziclumeran in transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy, following safety concerns in October 2025 involving elevated liver enzymes and bilirubin. A empresa abordou os problemas com o aumento do monitoramento do fígado, protocolos de uso de esteróides e exclusões de pacientes. The company addressed the issues with enhanced liver monitoring, steroid use protocols, and patient exclusions. A decisão, a partir de 2 de março de 2026, permite que o julgamento seja retomado, registrando cerca de 1.200 pacientes. The decision, effective March 2, 2026, allows the trial to resume, enrolling about 1,200 patients. As ações subiram 8,9% no premarket trading. Shares rose 8.9% in premarket trading.