As ações da UniQure caíram 42% depois que a FDA disse que seu teste de terapia genética para a doença de Huntington não tinha evidências suficientes de eficácia. UniQure's stock dropped 42% after the FDA said its gene therapy trial for Huntington’s disease lacked sufficient evidence of effectiveness.

As ações da UniQure caíram 42% no premarket trading em 2 de março de 2026, depois que a FDA disse que os dados de seus ensaios de Fase I / II da terapia genética AMT-130 para a doença de Huntington eram insuficientes para apoiar um aplicativo de marketing. UniQure's shares fell 42% in premarket trading on March 2, 2026, after the FDA said data from its Phase I/II trials of the gene therapy AMT-130 for Huntington’s disease were insufficient to support a marketing application. A agência encontrou os resultados, em comparação com um controle externo, faltava forte evidência de eficácia e recomendou um novo estudo randomizado, duplo-cego, controlado por cirurgia simulada. The agency found the results, compared to an external control, lacked strong evidence of effectiveness and recommended a new randomized, double-blind, sham surgery-controlled trial. A UniQure planeja trabalhar com a FDA e solicitar uma reunião do tipo B no segundo trimestre de 2026 para discutir possíveis projetos de estudo de Fase III. UniQure plans to work with the FDA and request a Type B meeting in the second quarter of 2026 to discuss potential Phase III study designs.