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Macau aprova a primeira terapia genética da hemofilia B na China, BBM-H901, para adultos com doença moderada a grave.
O BBM-H901 da Belief BioMed, a primeira terapia genética chinesa para hemofilia B, recebeu aprovação em Macau para adultos com doença moderada a grave, após sua aprovação de 2025 na China continental.
A terapia, desenvolvida pela Belief BioMed e comercializada pela Takeda China, usa um vírus modificado para fornecer um gene que permite a produção sustentada de fator IX após uma única infusão.
Os ensaios clínicos demonstraram uma taxa de hemorragia anualizada quase zero e níveis significativamente melhorados de coagulação, oferecendo uma alternativa potencial a longo prazo às injecções frequentes.
A aprovação marca um progresso na expansão do acesso a terapias genéticas avançadas na região.
Macao approves China’s first hemophilia B gene therapy, BBM-H901, for adults with moderate to severe disease.