A Rocket Pharma recebe a aprovação da FDA para o tratamento de imunodeficiência grave em crianças. Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

A Rocket Pharmaceuticals recebeu a aprovação acelerada da FDA para o KRESLADI, a primeira terapia génica para deficiência severa de adesão dos leucócitos tipo I. Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. Este tratamento único usa as próprias células estaminais do paciente para restaurar a função imunológica, oferecendo uma cura potencial para crianças que não têm dadores correspondentes. This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. Embora os benefícios a longo prazo devam ser confirmados, dados iniciais mostram uma redução de infecções e hospitalizações. While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.